A cura della Redazione

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INTERROGAZIONE DELL’EUROPARLAMENTARE PANZA ALLA COMMISSIONE EUROPEA SULLA DISPONIBILITÀ DELL’UNICO FARMACO DISPONIBILE PER LA DISTROFIA MUSCOLARE DI DUCHENNE

La Distrofia muscolare di Duchenne è una rara malattia genetica che si manifesta fin dalla prima infanzia e spesso conduce alla morte intorno ai 25 anni.

Attualmente, non esistono cure per questa patologia, c’è un unico farmaco in commercio chiamato Translarna (principio attivo: Ataluren) che può ritardare il progredire della malattia.

Il 26 gennaio scorso, il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia europea per i medicinali (EMA) ha emesso un parere negativo riguardo al rinnovo dell’autorizzazione di commercializzazione di Translarna in Europa.

“Le evidenze cliniche non indicano rischi per la salute dei pazienti e uno studio ha dimostrato che questo farmaco ha prolungato di tre anni e mezzo la capacità di camminare dei pazienti, rappresentando quindi una significativa miglioramento nella loro qualità di vita”, ha spiegato in una nota l’europarlamentare della Lega Alessandro Panza.

La settimana scorsa, su richiesta dei pazienti affetti da distrofia muscolare di Duchenne e delle loro famiglie, l’eurodeputato ha presentato un’interrogazione prioritaria con risposta scritta alla Commissione europea.

“L’obiettivo è ottenere una proroga per la commercializzazione di Translarna, considerato attualmente l’unico farmaco disponibile”.

L’iniziativa è stata supportata anche da un appello dei giorni scorsi inviato alla Commissione Europea e all’EMA da parte di Parent Project Aps, associazione che rappresenta le famiglie italiane, insieme all’UILDM Odv (Unione Italiana Lotta alle Distrofie Muscolari) e alla Federazione Italiana Malattie Rare Uniamo FIMR Aps ETS.

“La chiusura della disponibilità di questo farmaco, almeno fino a quando non se ne trovi un altro, priverebbe i pazienti di preziosi miglioramenti nella loro qualità di vita, come dimostrato dall’efficacia di Translarna. Per questo motivo, ho presentato un’interrogazione urgente per sollecitare la Commissione a riesaminare questa decisione apparentemente presa senza i dovuti approfondimenti”, ha concluso Panza.

Foto di copertina di Gerd Altmann da Pixabay